Attribution aléatoire de vol ontaires à un groupe de traitement (ou à un groupe témoin).
Mesure de la quantité d’un principe actif libérée par une forme galénique en fonction du temps et mise à la disposition de l’organisme pour y déployer ses effets.
Norme de planification, d’exécution, de surveillance, d’audit, de documentation, d’analyse et de rapport d’études cliniques qui garantit que les données et les résultats rapportés sont crédibles et corrects, que les droits et l’intégrité des participants aux études sont protégés et que leur identité est traitée confidentiellement.
Établissement médical où se déroulent les activités d’étude.
Groupe de volontaires inclus simultanément ou successivement dans le même groupe de traitement selon un design d’étude similaire. Une étude peut porter sur une ou plu-sieurs cohortes.
voir Commission d’éthique indépendante
Instance indépendante ("review board" ou commission institutionnelle, régionale, nationale ou internationale) composée de médecins, de scientifiques et de non-spécialistes. Cette commission est responsable de garantir la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des participants à l’essai en évaluant et en approuvant le protocole de l’étude clinique, l’aptitude des médecins d’étude, les équipements utilisés dans l’essai et les méthodes et documents servant à consigner et à documenter les déclarations de consentement des patients.
Le statut juridique, la composition, la fonction, le mode de travail et les dispositions légales applicables à la commission d’éthique indépendante peuvent varier d’un pays à l’autre, mais doivent assurer le respect par ladite commission des règles de Bonnes Pratiques Cliniques (GCP) telles que décrites dans les recommandations ICH.
voir Critères de sélection
Conditions à remplir pour pouvoir participer à une étude clinique.
Déclaration exigée par la FDA (autorité américaine de contrôle des médicaments) montrant les conventions financières conclues entre les sponsors et les investiga-teurs cliniques, et susceptibles d’influencer les données cliniques provenant d’études "rétribuées".
Les volontaires explicitement disposés à participer à une étude clinique doivent re-mettre une déclaration de consentement signée et datée contenant des informations sur l’étude après avoir obtenu réponse à toutes leurs questions. En signant cette dé-claration de consentement, le patient confirme qu’il participe volontairement à l’étude.
Les effets secondaires sont des réactions nuisibles et involontaires apparaissant après utilisation d’un médicament conformément aux prescriptions; il existe donc une relation entre l’effet secondaire et le médicament (cf. aussi "Événement indésirable").
Capacité d’un produit d’exercer un effet favorable sur l’évolution ou la durée d’une maladie.
Se dit d’une procédure dans laquelle une ou plusieurs parties impliquées dans un essai clinique (volontaire/patient, médecin investigateur, sponsor) sont tenus dans l’ignorance de l’ordre d’attribution des traitements aux participants jusqu’à la fin de l’étude.
Groupe multidisciplinaire de personnes qualifiées responsable de la conduite d’une étude clinique.
Étude menée chez l’être humain visant à évaluer de manière systématique la sécurité, l’efficacité, la biodisponibilité ou d’autres propriétés d’un médicament (OClin du 17 octobre 2001).
Étude dans laquelle le médicament à l’essai est comparé à un autre principe actif ou à un placebo.
Étude dans laquelle un médicament à tester est comparé à un traitement dont l’effet est connu. Le groupe témoin est non traité ou reçoit le traitement standard ou un placebo.
Étude dans laquelle les volontaires et les médecins investigateurs ignorent jusqu’à la fin quel participant reçoit quel traitement.
Étude dans laquelle le volontaire/patient et les médecins investigateurs savent quel est le médicament administré – contrairement à l’étude en double aveugle.
Examen d’un médicament en laboratoire avant son utilisation chez l’être humain. Les données expérimentales obtenues chez l’animal sur l’activité et l’efficacité d’un médi-cament permettent de définir les conditions et les limites d’un emploi sûr du médica-ment et d’en tenir compte dans les études cliniques à suivre.
Méthodes d’essai qui peuvent contribuer à prévenir une maladie.
Tout événement médical indésirable survenant chez un patient ou un participant à un essai clinique après l’administration d’un médicament, sans que l’événement en ques-tion ne soit obligatoirement en relation de causalité avec ce traitement. Il peut donc s’agir de n’importe quel symptôme objectif défavorable et imprévu (y compris une valeur de laboratoire anormale) ou de tout symptôme subjectif ou toute affection pas-sagère accompagnant le traitement, qu’elle soit ou non en relation avec la prise du médicament à l’étude.
voir Food and Drug Administration
Autorité américaine de contrôle des médicaments, responsable de la protection de la santé humaine par la recherche pharmacologique et l’autorisation de mise sur le mar-ché des médicaments. Son homologue dans l’UE est l’Agence européenne des médi-caments (European Medicines Agency, EMEA), sise à Londres (voir EMEA).
voir Traitement témoin
voir Médecin investigateur
Médecin responsable du déroulement correct d’une étude clinique dans un centre d’étude. Si l’étude a lieu dans un centre d’étude, le médecin investigateur est le res-ponsable de l’équipe d’étude (Principal Investigator).
Valeur centrale d’une série de données; il existe autant de valeurs plus grandes que de valeurs plus petites.
Produit utilisé comme référence dans une étude clinique; il peut s’agir d’un médica-ment à l’essai, d’un produit déjà commercialisé (contrôle par substance active) ou d’un placebo.
Médicament destiné au traitement d’une maladie ou d’un trouble très rare, auquel les autorités de régulation pourraient accorder le bénéfice d’une procédure d’examen accélérée ainsi que d’une certaine protection contre la concurrence afin de réduire les coûts et de créer des incitatifs financiers pour le développement de médicaments du même type.
(Notion statistique) le mode est la valeur la plus fréquente d’une série de données.
Total des valeurs de toutes les observations ou de tous les points de données, divisé par le nombre d’observations. C’est la moyenne arithmétique.
Institution gouvernementale des USA qui, d’une part, pratique de la recherche fonda-mentale, et de l’autre, mène et/ou finance des études cliniques.
Les intervenants de l'étude (le médecin investigateur, le volontaire/patient et le spon-sor) sont au courant des traitements reçus. Dans les études ouvertes randomisées, le groupe dans lequel le patient est assigné devrait rester inconnu jusqu’au moment où la randomisation a effectivement lieu.
Décrit à quelle vitesse, et dans quelles proportions, une substance administrée se retrouve dans le plasma sanguin et dans les différents tissus, ainsi que par où et de quelle manière cette substance est à nouveau éliminée.
La pharmacocinétique est utilisée p. ex. dans le développement de médicaments lors-qu’il s’agit de développer une forme galénique appropriée et des recommandations de dosage utiles pour un principe actif.
Étude du mode (des mécanismes) d’action des médicaments dans l’organisme.
Branche de l’économie qui utilise les analyses coûts-efficacité, la minimisation des coûts et les analyses coûts-bénéfices pour comparer l’économicité de différentes préparations pharmaceutiques ou encore le traitement médicamenteux à d’autres formes de traitement.
Étude des types de médicaments et de leur structure, de leurs effets et de leurs do-maines d’application.
Stade de développement d’un médicament où le produit candidat est testé pour la première fois chez l’être humain et où la sécurité du médicament est déterminée. Un petit nombre de volontaires sains, mais parfois aussi de patients, participent d’ordinaire à ces études.
Phase d’essai clinique où l’efficacité du médicament est d’abord déterminée chez les patients porteurs de la maladie cible. Ces études ont pour but d’évaluer la sécurité à court terme et la marge thérapeutique (dose minimale et maximale) de la préparation testée et d’observer ses effets secondaires à court terme et les risques liés à son ad-ministration. D’ordinaire, de telles études incluent un nombre de patients facile à suivre (100-250).
stade dans lequel la sécurité et l’efficacité du médicament sont testés à grande échelle chez un assez grand nombre de patients. Ces études ont pour but de démontrer la sécurité et l’efficacité du médicament d’essai à court et à long terme, d’évaluer globale-ment sa valeur thérapeutique et de déterminer le rapport bénéfice-risque.
Ces études sont menées après l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché dans le but de pouvoir obtenir des données supplémentaires sur le médicament.
voir Phase 1, Phase 2, Phase 3 et Phase 4.
"Médicament fictif" ne contenant pas de principe actif, impossible à distinguer exté-rieurement de l’original, que l’on compare à un principe actif pour pouvoir mieux éva-luer l’efficacité de ce dernier.
se dit d’un événement qui représente à un moment donné, de l’avis du médecin inves-tigateur, une menace immédiate pour la survie du patient; l’expression ne s’applique pas à un événement qui, s’il avait été plus grave, aurait pu théoriquement entraîner la mort du patient.
Plan à la base d’une étude clinique et décrivant les objectifs, le design, la méthodolo-gie, les considérations statistiques et l’organisation de l’étude.
La qualité de vie en rapport avec la bonne santé ou la maladie est une construction psychologique qui décrit, du point de vue du patient, les aspects physiques, psy-chiques, mentaux, sociaux et fonctionnels de son état et de sa capacité fonctionnelle. Pour évaluer la qualité de vie, on se sert d’un indice qui donne pour valeur utile la qualité d’une année de vie.
Application d’un procédé fournissant des résultats aléatoires. Il peut être nécessaire dans une étude clinique de comparer plusieurs traitements différents. Pour éviter toute concentration injustifiée (biais) sur un traitement donné, les patients sont randomisés par ordinateur dans les différents bras de l’étude.
particulier, personne morale ou autre qui, en vertu du droit en vigueur, est autorisée à déclarer au nom du volontaire le consentement de celui-ci à participer à l’étude cli-nique.
Évaluation si un patient réunit les critères pour participer à une étude.
particulier, entreprise, institution ou organisation qui porte la responsabilité de l’initiation, de la gestion et/ou du financement d’une étude clinique.
Swissmedic est l’autorité centrale suisse de surveillance des médicaments. En tant qu’établissement de droit public de la Confédération ayant son siège à Berne, Swiss-medic est autonome au niveau de son organisation et de sa gestion et dispose de son propre budget. Swissmedic est rattaché au Département fédéral de l’intérieur. En tant qu’organe suprême, le conseil de l’Institut représente les intérêts de Swissmedic au-près du Département et du Conseil fédéral. En outre, il approuve le budget, les comptes annuels et le rapport d’activités de Swissmedic.
L’activité de Swissmedic se base sur la législation sur les produits thérapeutiques. La loi sur les produits thérapeutiques et les premières ordonnances d’exécution sont entrées en vigueur le 1er janvier 2002, parallèlement à l’entrée en service de Swiss-medic, qui compte aujourd’hui plus de 280 postes de travail à temps plein.
Domaine des produits thérapeutiques
La santé est le bien humain le plus précieux. Vieillir en bonne santé est un acquis de ces dernières décennies. Les produits thérapeutiques y jouent un rôle important.
En font partie les médicaments à usage humain, les médicaments à usage vétérinaire et les dispositifs médicaux. Ces derniers comprennent des produits destinés au public tels que des pansements ou des lentilles de contact, mais aussi des implants, des tests pour le diagnostic de maladies ou des instruments chirurgicaux.
Le système de santé actuel et la médecine moderne sont inconcevables sans les pro-duits thérapeutiques. Ils comptent parmi les instruments les plus efficaces dans la prévention, le diagnostic et le traitement des maladies ou des suites d’un accident. Néanmoins, les produits thérapeutiques comportent aussi des risques. Leur fabrica-tion, leur commercialisation et leur utilisation doivent par conséquent suivre des règles particulières. Swissmedic veille à ce que seuls soient fabriqués et distribués des produits thérapeutiques répondant aux exigences scientifiques les plus récentes en matière de qualité, de sécurité et d’efficacité.
Domaine des études cliniques
En collaboration avec les commissions d’éthique, Swissmedic collecte et vérifie les annonces d’études cliniques sur les médicaments et les dispositifs médicaux. Nous vérifions si les études cliniques sur les produits thérapeutiques sont conduites dans le respect des recommandations nationales et internationales en vigueur (Bonnes Pratiques Cliniques, GCP) et veillons par là même au respect des droits et au bien-être des participant(e)s aux études. Une étude clinique a pour but premier d’examiner sys-tématiquement la sécurité, l’efficacité ou d’autres propriétés d’un produit thérapeutique.
Personne qui est présente lorsqu’un volontaire sain ou un patient signe sa déclaration de consentement à participer à une étude clinique.
Dans une étude clinique, un traitement doit être comparé à un autre pour tester s’il y a des différences entre les traitements. Le traitement de contrôle est utilisé comme com-parateur d’un nouveau traitement et peut, mais ne doit pas, avoir valeur de standard pour la maladie.
Personne qui prend le médicament à l’essai ou participe en tant que témoin à une étude clinique.
personne saine qui se déclare prête à participer à une étude clinique pour des raisons non médicales, sans pouvoir en retirer un bénéfice direct pour sa santé.